- Мы отправили пакет документов в Минздрав. Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний, - сказал ТАСС глава совета директоров компании Дмитрий Морозов.
Он отметил, что если испытания пройдут успешно, то «вероятность импортозамещения очень высока».
Разработка лекарства велась с 2018 года, в 2019-м начались первые эксперименты. В настоящее время определена эффективная доза для первого введения пациентам. В исследование хотят включить детей с СМА в возрасте до восьми месяцев, а также с первыми проявлениями болезни в возрасте до полугода.
Всего в мире есть три препарата от СМА. В настоящее время все они зарегистрированы в России. Это «Спинраза» американской Biogen, «Эврисди» швейцарской Roche и «Золгенсма». «Золгенсма» принимается перорально, первые два вводятся в виде инъекций. Цена «Золгенсмы» за границей составляет более $2,1 млн. Это лекарство внесено в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое в мире. Для российских детей это лекарство помогает купить фонд «Круг добра».
В 2020 году стало широкого известно о колоссальных проблемах, существующих в России, с обеспечением пациентов — в основном, детей — препаратами для лечения СМА. Ранее расходы на приобретение дорогостоящих лекарств несли регионы, которые часто не в состоянии осилить финансирования таких закупок. При этом дети, которым был выписан препарат, но фактически ни разу не получен ими, умирали.
Свежие комментарии